Voici le troisième et dernier épisode de cette première série de lettres consacrée à Sappiens de CXS Therapeutics, la boîte qui invente le premier traitement neuro-protecteur contre la maladie de Parkinson.
Si vous ne les avez pas encore lues, commencez par la 1ère Lettre , puis la 2ième
Lumière sur le candidat médicament CXS 003, les prochaines étapes-clés, les perspectives médicales et financières.
Une lettre plus technique, mais nécessaire pour bien tout comprendre et investir, si vous le souhaitez, en toute conscience. C’est parti.
(Pour rappel : deuxième levée de fonds en cours, alors ne ratez pas le train !)
Il y a beaucoup plus de recherches sur le repositionnement qu’on ne croit – c’est un secteur moins connu mais très actif. Le coût est ici dérisoire par :
Ce n’est pas aussi massif pour tous les repositionnements.
CSX 003 est un candidat médicament issu d’une synergie de médicaments déjà connus, utilisés dans des domaines thérapeutiques depuis longtemps.
Ils ont « fait le tour du monde ».
La combinaison et la reformulation spécifique sous une nouvelle forme galénique vont optimiser son effet dans Parkinson.
CXS003 s’appuie sur les connaissances existantes de ces molécules, mais leur mécanisme d’action dans Parkinson est inédit. Il est attendu un effet neuro-protecteur. Plusieurs médicaments/principes actifs sont utilisés, notamment en diabétologie.
Point-clé ayant été vérifié avec des cabinets spécialisés dans la propriété intellectuelle : leur usage est libre de droits pour Parkinson.
La propriété intellectuelle est sécurisée, un premier brevet publié, un deuxième déposé pour renforcer encore le premier.
C’est un des points clés de ce type de projet.
On protège l’activité inventive, laquelle se base toujours, et quel que soit le domaine, sur des éléments déjà connus.
On ne réinvente pas l’imprimerie ou l’alphabet à chaque nouveau livre.
Il y a là, basée sur des molécules existantes et déjà commercialisées, une activité réellement inventive : dose/synergie/usage thérapeutique/galénique.
C’est le cœur des brevets déposés.
À noter que dans la pharma, les données obtenues lors des essais cliniques et les dossiers et avancées réglementaires participent au renforcement de la propriété intellectuelle.
En plus du dépôt des différents brevets, challengés par plusieurs experts, il a été effectué une FTO. « Freedom to Operate » : qui détermine quels sont les droits/licences/brevets pouvant être une entrave à l’exploitation pleine et entière de l’invention.
Il aurait tout à fait été possible de négocier un accord pour un nouvel usage, avec les éventuels ayants droit.
Cela pourrait d’ailleurs être le cas pour d’autres candidats médicaments dans le futur et c’est une pratique courante.
Pour CXS 003, ce n’est pas le cas. L’activité inventive n’est grevée d’aucune restriction d’usage dans le domaine visé.
Un grand labo ne peut plus se lancer dans les mêmes recherches, puisque tout est protégé. D’ailleurs, les grands labos laissent souvent faire les startups et interviennent plus tard, au moment de l’entrée en phase clinique mais encore bien plus facilement avec du « ça marche » de phase II.
Et parfois en mettant un upfront (plusieurs millions) quand le projet est porté - pour avoir un droit de priorité, une fois les résultats connus.
Est-ce que les investisseurs de ce tour auront accès aux brevets ?
À ce stade, les investisseurs n’auront pas accès aux brevets non publiés. C’est d’un niveau de complexité tel, qu’à moins d’être un hyper-spécialiste, cela n’apporterait pas d’information supplémentaire. Les hyper-spécialistes peuvent nous contacter (NDA etc).
Ce n’est pas une bonne pratique de diffuser trop largement les éléments sensibles, on ne le fait que sous conditions de NDA (accord de confidentialité) et quand c’est incontournable.
Est-ce que mettre le médicament dans le domaine public n'accélérerait pas sa diffusion ?
Mettre le médicament dans le domaine public ne le rend pas accessible au patient : qui ferait les efforts d’études cliniques, de pharmacovigilance, de productions, packaging, distribution, si un concurrent peut le copier sans participer aux investissements ?
CXS Therapeutics est la plateforme qui continue de fonctionner pour chercher d’autres hits dans les maladies du système central.
Sappiens a été créée pour porter le développement clinique de CXS 003 dans Parkinson.
Elle va pouvoir concentrer expertise, expérience et financement autour de cette pathologie. Cela fait sens à long terme, quand arriveront à maturité d’autres hits, dans d’autres pathologies, il n’y aura pas de dispersion d’énergie.
L’équipe - et les capitaux dédiés au développement clinique de SAPPIENS - restera focus sur le chemin clinique dans Parkinson.
L’activité de recherche de hit et l’activité de développement clinique ne mobilisent pas les mêmes compétences et n’est pas dans la même temporalité.
Cela fait donc sens de filialiser l’activité Parkinson, maintenant que le programme CXS 003 a apporté les garanties nécessaires pour passer à cette étape.
Le tout pour accélérer le développement clinique - dans 18 mois phase II chez les patients.
Sappiens sera une filiale de CXS Therapeutics qui va prendre de l’autonomie au fur et à mesure de l’arrivée des investisseurs et des équipes, puis un jour d’un laboratoire pharmaceutique en charge de sa distribution et commercialisation.
CXS s’assurera que les accords financiers licence/vente de brevets garantissent une commercialisation pour que les patients atteints de Parkinson puissent en bénéficier, si les résultats des phases cliniques confirment l’intérêt thérapeutique.
Sappiens a vocation à être rachetée par un labo qui mettra le médicament à disposition des patients.
Il est tôt pour définir les perspectives médicales, mais il n’existe pas encore de médicament neuro-protecteur dans la maladie de Parkinson qui soit approuvé.
L’espoir est que ce traitement puisse a minima stopper l’évolution de la maladie, et comme ses effets secondaires attendus sont faibles, qu’il puisse être administré de manière précoce dans le développement de la pathologie.
Mais nous n’en sommes ici qu’au stade de conjecture, les études cliniques détermineront quelles sont les catégories de patients pour qui le bénéfice est réel, et des extensions pourront ensuite être effectuées, si justifiées d’un point de vue médical.
Dans un monde idéal, CXS 003 est le premier neuro-protecteur dans la maladie de Parkinson, il permet de stopper l’évolution de la maladie, peut être administré dès le diagnostic lorsque l’atteinte est encore peu visible (bien que réelle).
Dans un monde encore plus idéal, il permet de restaurer pour partie, comme en laboratoire, les fonctions de certains neurones.
Dans un cas comme dans l’autre, c’est une véritable révolution thérapeutique.
(L’équipe CXS a déjà pris des premiers contacts et se rend par exemple à Bio-Europe à Stockholm pour avancer dès maintenant dans ces discussions.)
L’information des investisseurs fait partie des exigences de Valeureux.
Ça marche très bien en laboratoire sur les modèles étudiés. D’autres études sont en cours pour préparer la phase II.
Encart savoir
La preuve de concept chez l’Homme est réalisée durant la phase II – à l’issue de celle-ci, on « sait que ça marche » (ou pas) pour la population de patients ayant participé à l’étude – avec un niveau de « ça marche » plus ou moins élevé et on entame alors une phase plus large, la phase III, pour confirmer sur un échantillon plus grand et préparer la première mise sur le marché.
On peut donc dire que, si tout continue d’aller bien, on saura si cela marche dans 4 ans.
Les perspectives financières sont très importantes en cas de succès des études cliniques, on parle ici de multiple de fois 50 et plus. Je vous laisse calculer ce que deviendraient les 10.000 € placés… 500.000 € et plus.
(Mais nous n’en sommes pas encore là, donc prudence.)
On peut se référer par exemple à Mitokinin – qui entre seulement en phase I – acquis par Abbvie l’année dernière.
« Under the terms of the agreement, AbbVie will pay Mitokinin shareholders $110 million at closing for the acquisition of Mitokinin. Mitokinin shareholders remain eligible for potential additional payments of up to $545 million upon the achievement of certain development and commercial milestones related to the success of the PINK1 program, plus tiered royalties based on net sales. »
Mais tout cela n’est valable que si CXS 003 est médicalement pertinent pour les patients. L’alignement progrès/succès financier ne peut être plus fort
Les retombées financières pour CXS Therapeutics seraient astronomiques et se compteraient en milliards d’euros.
(Le fonds Valeureux deviendrait immédiatement l’un des plus beaux fonds deeptech de la place ! : D)
On peut encore investir dans SAPPIENS – qui va devenir une filiale de CXS dans les prochains mois. À date, c’est un investissement dans CSX qui prévoit cette nouvelle filiale et qui est précisée dans le pacte d’associé.
Ce qui permet d’ailleurs aux investisseurs actuels de bénéficier d’une éventuelle bonne nouvelle sur un autre hit de CXS Therapeutics (licensing, vente de brevet..) si l’évènement arrivait avant la maturité de Sappiens.
J’espère que cette série vous aura plu. Cet épisode était plus technique que les précédents, mais nécessaire pour comprendre les enjeux et perspectives. Hâte de vous retrouver bientôt pour la suite de l’aventure et d’autres lettres !
Chez Valeureux, le savoir et la transparence sont au cœur de notre philosophie. Si vous investissez avec nous, vous devez le faire au bon moment et en toute conscience.
C’est probablement la dernière occasion d’investir dans ce projet (en dehors des fonds professionnels spécialisés), alors si vous souhaitez investir, c’est par ici.
Hâte de vous retrouver bientôt pour la suite de l’aventure CXS Therapeutics et d’autres lettres. D’ici là, préparez-vous à découvrir d’autres projets de folie.
Merci de votre lecture.
Philippe de Valeureux
Investir dans des entreprises non-cotées présente des risques d’illiquidité et de perte totale du capital investi. N’investissez que ce que vous êtes prêts à perdre.
